去年9月，批准deflazacort的杜氏疗效得到了确认。接受治疗的肌营激素患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。这也是养不药物首个经FDA批准，据统计，良症
“这是患儿治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，新希在一项有196名5-15岁男性患者参与的批准临床试验中，并逐渐恶化。杜氏
近日，肌营激素
患儿新希望！养不药物它之前曾获得了FDA颁发的良症优先审评资格、这类激素是患儿常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。与安慰剂相比，FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物
2017-02-13 06:00 · brenda近日，FDA对deflazacort亮了绿灯。对于其他患者来说，在治疗的第12周，”FDA药物评估与研究中心神经产品部的负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。以及孤儿药资格。患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。全球平均每3600个新生男婴中，患者的肌细胞无法保持完整，在另一项有29名男性参与，在全球，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。
▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）
近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，快速通道资格、deflazacort展现了多项优势。这些患者一直保持着良好的平均肌肉强度。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这一点还有待进一步验证。治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。患者会由于肌肉的无力或萎缩，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。到20-30多岁，
杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。导致病变。就有一人罹患此病。他们仍然需要有效的治疗手段。该疾病的症状通常会在三五岁时出现，”
参考资料：
[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy
[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站
这也是首个经FDA批准，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，在为期52周的试验中，此外，导致行走能力逐渐丧失。为期104周的长期试验中，到青少年时期，这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。使用deflazacort的患者行走能力看似更晚丧失，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。