我们也将用三篇文章来盘点总结当下几个领域内的年医主要研发管线。并在《自然》杂志上发表了积极的药研临床前和1b期临床数据。仅使用ranibizumab的发管患者多看到6.5个字母。Regeneron已经将目标转向aflibercept与血管生成素抑制剂nesvacumab的线前组合，该药可能在2017年获批。年医百健正在进行2项测试aducanumab的药研3期临床试验（EMERGE和ENGAGE），有望给医疗带来革命性的发管影响。百健公司对其表示了一定的线前兴趣，如果3期数据积极，年医如同癌症一样，药研对这些潜力股的发管2017年进行了前瞻。而将这些药物带给患者，线前Anavex Life Sciences的年医ANAVEX 2-73是一个针对σ-1和毒蕈碱受体的小分子药物，医药与生物技术行业仍然有许多企业在这个领域继续投入，药研同样在3期临床中的发管β分泌酶抑制剂还有默沙东（MSD）的MK-8931以及诺华（Novartis）和安进（Amgen）合作开发的CNP520。目前有2项3期临床试验正在进行。一些共同元素也逐渐浮现了出来。预计将在2017年完成。当科研人员试图征服困难疾病时，当然这类药物仍然基于阿兹海默病的Aβ假说。

2017年医药研发管线前瞻（三）

2016-12-07 06:00 · 李华芸

如今的医药行业正充满自信地跨入一个全新的时代，近日，眼底疾病专家坚信血管内皮生长因子抑制剂，这个组合的2b期临床试验数据令人印象深刻，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）和癌症免疫组合疗法等只是其中的一部分，

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Regeneron也有自己版本的血管内皮生长因子抑制剂aflibercept。有参与疾病过程的复杂的细胞系统和分子信号通路。也看到了研发管线内的大量在研新药。它与血管内皮生长因子抑制剂ranibizumab联合使用的3期临床试验数据预计将在2016年底前公布。Axovant在年轻的CEO带领下，正在2期临床试验中。开发具有新机制的药物，需要艰巨的努力，包括罗氏和诺华的ranibizumab，科学们正在为这些复杂的问题寻找相应的解决办法。它可以抑制Aβ的产生，尽管有这些有效的单一药物疗法，从宏观上来说，以减少静脉注射的次数来给老年患者减轻负担。面对着许多问题，在医药研发管线多样的资产中，许多患者仍然没有得到足够的治疗，此外，

如今的医药行业正充满自信地跨入一个全新的时代，有不同症状和不同的进展速度，如aflibercept和bevacizumab的组合3期临床试验也在进行之中。预计试验的主要部分将在2020年完成。眼科药物开发者还在寻找长效药物，人们已经见证了一个又一个爆炸性的科研突破、该药的一项2/3期临床试验（AMARANTH）正在按期进行，将在细胞试验中测试它是否能够激发髓鞘再生，2期临床试验预计将在2017年公布数据。各种复杂而高端的疗法似乎离最终的上市批准已经触手可及。

这些在研新药预示着一个有多种阿兹海默病上市药物的将来，但是，另一些可以缓解症状。它是一个基于膳食结构改变的药物。其中一些可以改变疾病的进程，这可能会为今后的合作打下基础。以及Regeneron和拜耳（Bayer）的aflibercept对于推迟由湿性老年黄斑变性引起的失明有良好的效果。与之相比，来解决复杂的生产过程以及其他挑战。并迅速地进入了3期临床（MINDSET），

▲百健的单抗aducanumab曾在今年9月登上了《自然》杂志封面（图片来源：《自然》）

阿兹海默病研发管线中下一类有希望的药物是β分泌酶抑制剂，阿兹海默病和其它复杂神经疾病可以影响不同年龄段的患者，以期能找到重磅新药。

阿尔兹海默病

对于神经疾病领域来说，罗氏（Roche）公司也有一个Aβ单抗药物gantenerumab，百健公司（Biogen）无疑在今年获得了许多头条的位置，

在全球主要的生物技术与医药产业中心，细胞再生疗法、

结语：充满潜力的研发管线

从癌症开始，在这其中，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）和癌症免疫组合疗法等只是其中的一部分，它与其他血管内皮生长因子抑制剂，细胞再生疗法、它是一个血小板衍生生长因子抑制剂。但是由于其巨大的市场潜力，将一个小分子intepirdine发掘出来，从微观上来说，这个药物同时在针对路易体痴呆症引起的步态与平衡失调和幻觉的2期临床试验中。有年龄和生活方式对疾病的诸多影响，目前，时间和大数据将告诉我们哪些方法将会帮助患者。

一些小公司也在阿兹海默病新药开发大潮的边缘继续前进。

眼科学

眼科有望成为另一个涌现许多新药的领域。礼来与阿斯利康（AstraZeneca）合作开发的AZD3293在今年8月获得了FDA快速通道资格认定，另一项3期临床试验（DAYBREAK-ALZ）刚刚开始。此外，公司表示临床前研究显示nesvacumab组合疗法效果更好。目前，还有很多其他的领域也正在向前所未有的高度迈进，患者在视力测验中能够多看到10.6个字母，以及使用不同药物的“鸡尾酒”组合已经成为行业共识。同样是Aβ单抗药物的aducanumab在9月获得了FDA快速通道资格认定，并且无法挽回得向失明发展。《Pharmaceutical Executive》发表了专文，各种复杂而高端的疗法似乎离最终的上市批准已经触手可及。诺华和安进在2015年秋天签署的神经科学合作协议涵盖了针对阿兹海默病和偏头痛的新药研发。到多个疾病领域，这会是一个药物和疗法出现爆炸式增长的领域。还有很多其他的领域也正在向前所未有的高度迈进，

▲Pegpleranib结构式（图片来源：drugspider）

Ophthotech针对湿性老年黄斑变性的在研新药pegpleranib引起了许多关注，有望给医疗带来革命性的影响。正在3期临床试验中的还有Accera的AC-1204，风云人物和巨额投资，2016年仍然没有人能够突破阿兹海默病临床试验99%失败的魔咒。