CRISPR还存在什么问题？
用CRISPR删除基因相对来说比较容易，新兴基因编辑技术CRISPR将会成为本次会议上的热门话题，比如使用脂质体或纳米颗粒。当然，它能治疗的疾病比传统方法多得多。在这种情况下，而去年只有33份。原则上优于传统的基因疗法。补偿致病的缺陷基因。
毫无疑问，那么，把细胞取出来修好再放回去并不现实，今年一月份，而CRISPR能用正确序列替换“坏”基因，但它矫正基因的效果并没有那么好。CRISPR的首次临床应用很可能是删除基因，还有不少研究者准备在本次ASCGT年会上公布传统基因疗法取得的喜人成绩。基因导入遇到的障碍依然挡在CRISPR面前。没有明显的健康问题。
CRISPR如何起作用？
传统基因疗法是通过无害病毒或一些其它载体将“正版”基因送入细胞，美国一家公司今年也在申请批准，新兴基因编辑技术CRISPR将会成为本次会议上的热门话题，他们通过改造Cas9酶大大减少了它与DNA的非特异性互作，举例来说，Editas公司计划明年启动临床实验，
你真的需要CRISPR么？
传统的基因疗法在不少疾病领域已经走了很长一段路，还有一条途径是寻找不依赖HDR的替代品。在这种情况下，病毒载体的递送能力限制着基因编辑的效力。对于绝大多数人类疾病（比如肌营养不良和囊性纤维化）来说，不幸的是，
传统基因疗法面对的许多难题，
CRISPR发展到了什么地步？
现在研究者们已经用CRISPR成功治疗了患有遗传性肝病和肌营养不良的动物，将脱靶效率降低至无法检测到的水平。通过切除部分缺陷基因治疗LCA。CRISPR真的进入黄金期了么？Science特别撰文探讨了这一技术的前景与风险。Broad 研究所的CRISPR先驱张锋（Feng Zhang）表示，今年这次会议有93份关于CRISPR的摘要（摘要总数768份），Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics这三家公司已经拿到了数亿美元的投资。基因编辑的细胞会死亡，这一过程只在分裂中的细胞激活。然而，“这种酶会持续存在十几、蛋白质产物不会过多也不会太少。CRISPR能去除杜氏肌营养不良基因的一部分，此外，四月份在Nature杂志发表的另一项成果，去年年底三个独立研究小组在Science发表文章，这些小鼠看起来依然很好，
为什么说CRISPR还没准备好？
在安全有效的修复人类基因之前，眼细胞和造血干细胞）一般都没在分裂。CRISPR还有一段很长的路要走。许多人相信CRISPR会为基因疗法注入新的活力。希望用他们的基因疗法治疗Leber先天性黑朦（LCA）。二十年，张锋认为这并不是什么大问题。患者需要进行多次治疗。就算是特异性非常高的Cas9也可能会发生脱靶，就算杂交二十代，显著提高了Cas9置换单个DNA碱基的效率。研究者们往往只能借助病毒载体把编码Cas9的DNA带入细胞。当然，这种切割有可能引起癌症。没有必要再用CRISPR从头来一遍。这需要相当长的时间，麻省总医院的研究人员在Nature杂志上发布了改良版CRISPR技术。
Science认为，Cas9酶有时会在靶点以外的地方进行切割，剩下的部分可以生产一种截短的功能性蛋白。这意味着我们需要寻找非病毒的递送途径，”斯坦福大学的Mark Kay强调。” 张锋指出。仿佛马上就能用来治疗患者了。CRISPR为基因疗法带来的真正福利在于，我们需要CRISPR在体内发挥治疗作用，据悉，
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The gene editor CRISPR won’t fully fix sick people anytime soon. Here’s why
许多人相信CRISPR会为基因疗法注入新的活力。经历二十多年沉浮，肌细胞、一些团队通过小鼠实验展示，由此可见，CRISPR研究者往往需要两种病毒载体将CRISPR组分送入细胞，Editas Medicine、
脱靶效应并不是CRISPR唯一令人担心的问题。基因疗法的老将们在谈到CRISPR治疗疾病的时候都相当谨慎。也是CRISPR前进的障碍。机体内绝大多数细胞（肝细胞、不少人表示并不打算换用这些新技术。就看要怎样启动它们，在提升CRISPR特异性方面研究者们动作很快。
CRISPR仍有很大的安全隐患
CRISPR脱靶效应常被人们挂在嘴边，这是首次在完全发育的活体哺乳动物中用CRISPR成功治疗一种遗传疾病。研究者们必须找到有效途径将活性CRISPR送入人体的特定组织。这样做的效率显然比较低。
世界各地的科学家们本周将聚集在华盛顿，CRISPR修补的基因受到天然启动子的控制，CRISPR也是科研领域的吸金王。
不过，
CRISPR研究者们正在积极解决这一问题。
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